日前，致力于开发治疗糖尿病的干细胞疗法公司ViaCyte宣布完成由贝恩资本（Bain Capital Life Sciences）参与投资的2700万美元融资，以进一步推进该公司多款候选药物的开发，努力为糖尿病患者提供潜在的新疗法。据公开信息显示，该公司目前已完成逾2亿美元融资。

ViaCyte公司有两个专有技术平台，分别是干细胞扩增和分化平台，和用于细胞递送的可植入设备Encaptra。该公司通过将多能干细胞分化为胰岛前体（PEC-01细胞）来开发PEC系列药物。目前，其3款PEC系列候选药物中已有2款进入临床开发阶段。

该公司开发的PEC-Direct（VC-02）疗法旨在允许血管进入设备，并直接与植入的PEC-01细胞相互作用，其目的是为了实现稳固的植入。但由于植入的细胞没有被免疫系统隐藏，因此患者将需要使用免疫抑制剂来保护细胞，因此仅适用于高危1型糖尿病患者。临床数据表明，其植入的细胞能够在1型糖尿病患者中产生循环的C肽（胰岛素的生物标志物）。目前，该公司还在开发其治疗1型糖尿病患者的低血糖，血糖不稳定，和/或反复出现严重的降血糖事件。

PEC-Encap（VC-01）是一种将胰岛前体放置在Encaptra递送系统中，并通过皮下植入方式给药的产品。Encaptra系统通常可以防止免疫排斥和免疫敏化，有效保护移植细胞免受患者适应性免疫系统的影响。一旦植入，PEC-01细胞将被转化为内分泌细胞，并以一种可调节的方式分泌胰岛素和其他激素来控制血糖水平，就像健康人胰腺中的内分泌细胞一样。

在与CRISPR Therapeutics公司的合作中，ViaCyte基于其专有的多能干细胞系CyT49做了一些特别设计，使其可以消除对患者免疫系统的破坏，进而免去了对免疫抑制剂的需求。他们利用基因编辑技术，敲除CyT49多能干细胞系中的一种与T细胞攻击有关的微球蛋白基因，进而达到保护胰岛细胞免受排斥的目的。这些干细胞系正被用于PEC-QT（VCTX210）的开发，它有潜力成为治疗具有胰岛素需求的1型和2型糖尿病患者的潜在疗法。

“我们感谢这些优秀的投资者，以及我们的临床试验参与者的持续支持。我们将继续为需要胰岛素治疗的糖尿病患者提供潜在新疗法，”ViaCyte首席执行官，兼总裁Paul Laikind博士说：“展望未来，我们将继续优化PEC-Direct和PEC-Encap的疗效，并与合作伙伴CRISPR Therapeutics一起努力开发PEC-QT治疗有需要的患者。”

（文源：创鉴汇）